盧米納制藥Alagille綜合征新藥被夏爾轉(zhuǎn)賣 米魯姆買入后股價(jià)曾飆升240%

在新藥研發(fā)中，失敗并不總是致命的。

盧米納原研藥被米魯姆買入，獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格

2019年12月，米魯姆制藥（Mirum Pharmaceuticals）股價(jià)飆升了240%，出現(xiàn)這一異動(dòng)的原因在于其從英國(guó)制藥公司夏爾（Shire）處買入的藥物Maralixibat獲得了FDA的優(yōu)先審評(píng)資格。盡管該藥此前曾被夏爾中止臨床，但這并未影響如今投資人士看好該藥物對(duì)Alagille綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）的治療潛力。

2014年，夏爾以2.8億美元收購(gòu)了盧米納制藥（Lumena Pharmaceuticals）及其主要候選藥物Maralixibat（曾用名LUM-001），并試圖在短期內(nèi)促成該藥物上市。

但是，一項(xiàng)關(guān)于Maralixibat治療PBC的Ⅱ期臨床試驗(yàn)表明，Maralixibat能緩解PBC（原發(fā)性膽汁性膽管炎）患者的皮膚瘙癢癥狀，但69%的患者出現(xiàn)腹瀉癥狀，23.8%的受試者出現(xiàn)惡心、嘔吐現(xiàn)象，并且肝臟功能的關(guān)鍵參數(shù)——堿性磷酸酶（ALP）未有明顯變化，因此該試驗(yàn)被撤回。

而另一項(xiàng)關(guān)于Maralixibat治療PSC（原發(fā)性硬化性膽管炎）的Ⅱ期臨床研究結(jié)果顯示，該藥雖能顯著降低患者用藥后血清膽汁酸水平，但由于ALP的上升使其未達(dá)到預(yù)期效果。隨后，夏爾暫停了這一藥物的臨床試驗(yàn)。

2018年，Maralixibat又再次回到了盧米納的創(chuàng)始人Mike Gray的手中，他準(zhǔn)備了一批新的重要數(shù)據(jù)，再次從夏爾處獲得了該藥物的全球獨(dú)家許可權(quán)，后續(xù)將用于治療ALGS和PFIC，并因此獲得了1.2億美元的融資。

目前，一項(xiàng)關(guān)于Maralixibat治療ALGS的III期臨床試驗(yàn)正在推進(jìn)中，預(yù)計(jì)將于今年第三季度開(kāi)始向FDA滾動(dòng)提交新藥申請(qǐng)。

默沙東收購(gòu)荷蘭Organon成就“K藥”

曾經(jīng)轟動(dòng)科學(xué)界，一度被《科學(xué)》評(píng)為“癌癥治療的一個(gè)重大轉(zhuǎn)折點(diǎn)”的默沙東（MSD/Merck）旗下的“K藥”（Keytruda）也曾經(jīng)歷了類似的反轉(zhuǎn)事件。

2009年，默沙東收購(gòu)先靈葆雅（Schering Plough）獲得了“K藥”的關(guān)鍵——PD-1抑制技術(shù),后者曾在2007年通過(guò)收購(gòu)荷蘭藥企歐加農(nóng)（Organon）獲得了該技術(shù)。起初，這一技術(shù)被計(jì)劃用于自身免疫性疾病的治療，但在尋找PD-1激動(dòng)劑未果的過(guò)程中卻意外發(fā)現(xiàn)了效果極佳的PD-1拮抗劑，于是研發(fā)人員想到或可用PD-1拮抗劑來(lái)做抗癌藥物。

然而事實(shí)是，PD-1項(xiàng)目在被默沙東收購(gòu)后，一度被放上了轉(zhuǎn)讓名單。歸根結(jié)底，主要在于當(dāng)時(shí)該項(xiàng)目從未出現(xiàn)過(guò)成功案例，因此在默沙東所有的抗癌藥項(xiàng)目中評(píng)估排名極低，隨時(shí)面臨被放棄的危機(jī)。

但2010年，百時(shí)美施貴寶（BMS）偶然發(fā)現(xiàn)了免疫藥物試驗(yàn)的驚人效果，于是默沙東緊急重啟PD-1項(xiàng)目，并在耗費(fèi)巨大資源后，使其成為了首個(gè)上市的PD-1免疫藥物，也就是后來(lái)的“K藥”。不僅如此，這一藥物的出現(xiàn)甚至還推動(dòng)了整個(gè)抗癌藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)向，帶來(lái)了這一領(lǐng)域的爆發(fā)式增長(zhǎng)；另一方面，曾經(jīng)瀕臨終止的項(xiàng)目也成了如今這家藥企巨頭的主打產(chǎn)品和未來(lái)的研發(fā)基石。

類似盧米納、歐加農(nóng)的收購(gòu)案給制藥巨頭們帶來(lái)了意外驚喜。而對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，一種新藥在上市以前的每一步都可能遭遇失敗。據(jù)統(tǒng)計(jì)，90%以上進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的藥物最終都無(wú)法上市。因此，新型創(chuàng)新公司借助制藥巨頭的資源完成大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，而制藥巨頭則通過(guò)收購(gòu)獲得關(guān)鍵技術(shù)儲(chǔ)備，這就是制藥界心照不宣的并購(gòu)“平衡”。

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關(guān)鍵詞：藥物,PD-1,Maralixibat,臨床,試驗(yàn)